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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
【中国这十年·焦点面对面】共筑全球新“气候”，中国从未缺席******
中新社北京10月14日电 题：共筑全球新“气候”，中国从未缺席
——专访国家气候变化专家委员会副主任、中国科学院科技战略咨询研究院研究员王毅
中新社记者 李金磊 彭大伟
“要么一同采取行动，要么一起自杀。”今年夏季，面对极端天气频发，联合国秘书长古特雷斯发出警告。
洪水、干旱、极端风暴和野火，异常的气候变化让人类面临严峻考验，全球气候治理面临巨大的威胁和挑战。
资料图：拉马乡鲁南山风电场。李益民 摄“人类燃烧化石能源排放的温室气体产生温室效应，导致全球温度上升，升温又带来了地球表面各个圈层的一些变化，比如冰川融化、海平面上升、极端天气气候事件发生的频率和强度增加并产生相关的粮食生产、能源安全等风险。”国家气候变化专家委员会副主任、中国科学院科技战略咨询研究院研究员王毅日前在接受中新社“中国焦点面对面”专访时说。
“我们必须要加速采取行动来拯救人类自身。”王毅表示，从《联合国气候变化框架公约》到《京都议定书》，再到《巴黎协定》以及去年通过的《格拉斯哥气候协议》，人类必须要采取统一的行动来共同应对气候变化，减少温室气体排放。
在应对气候变化、推动全球气候治理过程中，中国根据自身的能力不断更新、提升目标，从“十一五”时期提出节能减排约束性指标，到“十二五”时期提出“国家自主贡献”，再到2020年提出“双碳”(碳达峰与碳中和)承诺，有力推动了全球应对气候变化的进程。
十年来，中国“逐绿而行”，坚定不移走生态优先、绿色低碳发展道路，取得显著成效，一个“只此青绿”的中国展现在世界面前。
这十年，中国稳步推进能源结构调整，风电、光伏装机量、发电量均居世界第一，新能源汽车产销量居全球之首。
中国严格控制二氧化碳排放，2020年单位国内生产总值二氧化碳排放比2005年降低48.4%，同时建立了全国碳市场机制，成为全球覆盖温室气体排放量最大的碳市场。
同时，中国不断提高生态系统碳汇能力，是世界森林密度增长最多和人工造林面积最大的国家，全国增绿面积占全球四分之一。
“过去十年，中国以年均3%的能源消费增速支撑了年均6.6%的经济增长率，发展中国家的经济增长与能源增长并未脱钩，但是中国以更少的能源支撑了经济增长。”王毅表示，一方面控制化石能源的消费，另一方面转变能源结构，中国在一些重要的产业特别是可再生能源设备、动力电池制造等领域具有明显优势，在全球碳减排上发挥了重要作用。
当前，全球气候治理正受到全球疫情、经济低迷、能源和粮食危机、地缘竞争，以及一些国家气候政策“回摆”等多重挑战。
王毅认为，发达国家应加速自己的行动，同时也要资助发展中国家并为其留出更大的发展空间，而不是“忽悠”发展中国家作出不切实际的减排承诺。在复苏和应对过程中，要找到一条推进高质量公正转型的路线，以更加节能和可持续的非化石能源的增长来减少二氧化碳排放，同时提高适应能力，来弥补在减缓、适应、技术、资金、领导力等方面的赤字，共同推进全球应对气候变化。(完)
国家气候变化专家委员会副主任、中国科学院科技战略咨询研究院研究员王毅(右)日前在北京接受中新社“中国焦点面对面”专访。中新社记者 蒋启明 摄访谈实录摘编如下：
中新社记者：世界气象组织近期发布《团结在科学之中》报告。报告警告称：人类正朝着错误的方向前进。如果不采取更加雄心勃勃的行动，气候变化的自然和社会经济影响将越来越具破坏性。为什么全球极端天气频发？人类应对气候变化面临着哪些挑战？
王毅：世界气象组织的报告揭示了人类的行动跟目标之间相距甚远，特别是要实现升温在1.5℃之内，现在的行动是远远不够的，甚至说要增加七倍的努力，这是一个巨大的差距。
气候变化首先是一个科学问题，人类燃烧化石能源排放温室气体所产生的温室效应，导致全球温度上升，升温又带来了地球表面各个圈层的一些变化，比如冰川融化、海平面上升、极端天气气候事件发生的频率和强度增加，并产生相关的粮食生产、能源安全等风险，严重影响人类的生存与发展，所以我们必须要加速采取行动来拯救人类自身。
从《联合国气候变化框架公约》到《京都议定书》，再到《巴黎协定》以及去年通过的《格拉斯哥气候协议》，人类必须要采取统一的行动来共同应对气候变化，以减少燃烧化石能源造成的温室气体排放。
应对气候变化主要有两方面工作，一方面是减缓，就是要减少化石能源的消耗或者依赖，同时要增加生态系统碳汇，开发和利用碳捕获与封存(CCS)技术。另外一方面是适应，地球的地表温度还在上升，我们要适应这种变化，同样也要采取更多行动来做这项工作。
江苏常州“渔光互补”光伏发电，实现经济效益和生态效益双丰收。泱波 摄中新社记者：中国为推动全球气候治理做出了哪些贡献？
王毅：在国际层面，中国推动气候多边进程，并促进一系列国际气候规则的达成。在国内层面，中国在“十一五”时期提出节能减排约束性指标，“十二五”时期提出中国的“国家自主贡献”，2020年提出“双碳”承诺，都有力推动了全球应对气候变化的进程。中国根据自身的能力，不断在更新、提升目标，一步一步往前推进，做出积极而具有引领性的贡献。
中国现在已经是最大的发展中国家，也是世界第二大经济体，一方面需要与各国合作采取行动，同时也在帮助其他发展中国家应对气候变化以及实现可持续发展目标。
过去十年，中国以年均3%的能源消费增速支撑了年均6.6%的经济增长率，实际上发展中国家的经济增长与能源增长并没有脱钩，但是中国以更少的能源消耗来支撑经济增长。
同时，可再生能源发展非常迅速，我国可再生能源发电累计装机已经接近11亿千瓦，已占全部电力装机的44.8%，2021年可再生能源发电量将近2.5万亿千瓦时，相当于总发电量的约30%。一方面控制化石能源的消费，另一方面转变能源结构，更多去依靠可再生能源和新能源，减少由于能源的增长所带来的温室气体排放。中国在一些重要的产业上特别是可再生能源设备、动力电池制造等领域具有明显优势，在全球碳减排中发挥了重要作用。
国家气候变化专家委员会副主任、中国科学院科技战略咨询研究院研究员王毅日前在北京接受中新社“中国焦点面对面”专访。中新社记者 蒋启明 摄中新社记者：中国驻欧盟使团临时代办王红坚近日表示，绿色合作不可能在真空中推进，不可能一面搞地缘对抗，一面要求别人无条件合作。该如何破解这种困境？
王毅：应对气候变化是一个系统工程，涉及到整个经济社会系统性变革。在地缘政治竞争加剧下，零和博弈的做法是不可取的，应对气候变化合作仍然是基础。
发达国家首先要提高自己的力度，也要资助发展中国家并为其留出更大的发展空间，而不是“忽悠”发展中国家(作出不切实际的减排承诺)。各国要以更加节能和可持续的非化石能源的增长来减少二氧化碳排放，同时提高适应能力，弥补在减缓、适应、技术、资金、领导力等方面的赤字，共同推进全球应对气候变化，把安全、气候保护、经济复苏和增长统筹起来，这很重要。
乌克兰危机、新冠疫情以及通货膨胀等很多非气候因素跟气候问题交织在一起，怎么更好去统筹处理这些问题，也需要我们做更多的研究，采取更加务实的行动。
同时，竞争也是不可避免的，特别是在技术领域，要通过竞争来促进创新，通过竞争来降低成本，但合作是主流，所以应该把握合作的各种机会，同时也要为竞争做好准备。
中新社记者：气候变化是超越国家、超越意识形态的全球性挑战，但是近年来，个别国家在国际合作中表现出气候单边主义倾向，对国际气候条约合则用、不合则弃，给全球气候治理合作带来严重阻碍。该如何克服气候单边主义倾向，促进开展务实的合作和行动？
王毅：气候单边主义有两种倾向，一是不合作，不承认气候变化的事实，就像美国特朗普政府退出了《巴黎协定》，采取了不合作的态度，影响了全球合作和应对气候变化多边进程。
二是不尊重现在的多边规则。很多发达国家只是单纯要其他国家提高目标，要更有雄心，更有力度，但是忽视了这些国家的转型路径和替代方案。
中国同意不断减少化石能源消费、更多利用可再生能源，但是需要一个公正、安全、平稳的转型。这一年来，欧洲经历了乌克兰危机，也经历了能源紧张，说明我们仍然需要一个更科学合理的路径、更明确的替代方案来实现目标。
我们要防止单边主义，走多边主义的基本路径，需要加强交流和沟通，必须要促进双边、多边的交流合作来增信释疑。
中国一定要坚定方向，保持力度和节奏，同时要通过国际传播来讲好中国故事，跟其他国家分享“双碳”的实践、经验、技术，帮助其他发展中国家实现绿色低碳转型和可持续发展。
白鹤滩水电站。东方电气供图中新社记者：“共同但有区别的责任”原则是维护全球气候治理公平正义的基石。但是当前一些发达国家却通过建立“碳边境调节机制(CBAM，俗称碳关税)”等方式向发展中国家转移排放责任、转嫁减排成本，试图无形中消解这一基石。如何看待这种现象？
王毅：对此要有全面的认识，欧盟拟单边采取的“碳边境调节机制”不符合“共同但有区别的责任”原则，同时是否破坏现有的一些多边规则也需要关注。例如，欧盟国家声称CBAM没有破坏WTO规则，但是WTO关注的是自由贸易和投资便利化，相关环境条款的规定不清晰，对有关环境产品的认定一直没有实质进展，也未达成环境产品减税的协议，导致一些国家借此设立各种“绿色贸易壁垒”。所以，欧盟国家的做法存疑。
在乌克兰危机和通货膨胀背景下，能源价格高涨，“碳边境调节机制”的很多政策环境也发生了很大变化，需要我们综合研判和应对，但最核心的就是加速转型。
中国在可再生能源设备制造、动力电池及电动汽车方面有很多优势，只要坚持方向，实现系统性的变革，把整个产业结构、能源结构、生产生活方式、贸易方式向绿色低碳转变，比别人转得更快，就有望化解相关的政策挑战。
中新社记者：《联合国气候变化框架公约》第27次缔约方大会(COP27)即将在埃及举行。当前全球气候治理正受到全球疫情、经济低迷、能源和粮食危机，以及一些国家气候政策“回摆”等多重挑战，中方如何保持定力，推动气候多边进程持续取得进展？
王毅：中国气候变化事务特使解振华多次表示，COP27首先应该是一个落实和行动的大会。
要把《巴黎协定》《格拉斯哥气候协议》的各项规定落实下来，但现在有一些重要的缺口，比如说适应问题、资金问题，发达国家提出的到2020年到达1000亿美元资金的支持仍未落实。
雄心目标同务实行动必须要保持平衡。在乌克兰危机、通货膨胀影响能源和粮食安全的形势下，一些国家气候政策短期“回摆”可以理解，但在恢复的过程中必须要考虑构建未来净零排放或碳中和的新格局。
各国一方面要更好去应对现有的一些短期问题，同时在复苏和应对挑战过程中找到一条公正转型的路径。大家要一起努力，才可能弥补差距并且减少可能出现的风险和危机。各国一起把步子走稳走实走好了，才能共同迈向低碳可持续的未来。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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